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13/03/2024
La société de biotechnologie Prilenia va demander une autorisation de mise sur le marché à l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour la « pridopidine » (un médicament sous forme de pilule) dans le cadre de la maladie de Huntington.
#Prilenia a fait une annonce révélant qu'elle allait demander une autorisation de mise sur le marché auprès de l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) dans les prochains mois. C’est le premier médicament contre la maladie de Huntington qui atteint ce stade.
Dans un communiqué de presse, le directeur de Prilenia, a déclaré : « la pridopidine a démontré des bénéfices thérapeutiques constants à travers des mesures indépendantes qui sont les plus importantes pour les patients et les familles, y compris les fonctions quotidiennes, cognitives, motrices et contre la progression de la MH."
La soumission d'une candidature à l'EMA et le processus d'examen prennent du temps et peuvent être accepté ou non.
Lors du colloque franco-belge qui s'est tenu à Lille en juin 2022, le Dr Clemence Simonin du CHU de Lille a fait le point sur les recherches en cours, la vidéo ci-dessous :
20/04/2021
Un point sur la Recherche en cours à été proposé par la Professeure Bouchoud-Levi, responsable du centre de référence national pour la maladie de Huntington, lors de la visioconférence du 10 avril 2021 organisée par l'Association Huntington France.
C’est avec tristesse que nous devons vous annoncer que l’essai clinique de phase 3 que Roche menait depuis plus d’un an a dû être interrompu. Cet essai, GENERATION-HD1, impliquant près de 800 participants de par le monde a été arrêté prématurément selon l’annonce faite par Roche hier. https://www.reuters.com/article/roche-huntington-essai-idFRKBN2BE325
Le groupe pharmaceutique a pris cette décision après qu’un comité indépendant a recommandé de ne pas le poursuivre compte tenu du ratio avantages / risques du médicament injecté, le Tominersen. Les participants seront toujours suivis, mais ne recevront plus d’injection.
Nous ne connaissons pas à l’heure actuelle les raisons exactes qui ont poussé à cet arrêt immédiat. Quelques hypothèses sont avancées dans l’article paru sur HDBuzz (traduction via Google translate) :
D’autres essais cliniques sont toujours en cours, dont ceux de Wave, Uniqure et PTC pour n’en citer que quelques-uns. Le travail pour trouver un traitement efficace se poursuit donc avec d’autres orientations techniques. Il ne faut pas baisser les bras malgré cette nouvelle décevante. Nous savons que la route vers un traitement n’est pas un long fleuve tranquille.
Plus que jamais il est important que la Communauté Huntington exprime ses attentes et sa disponibilité à participer à des essais, afin de maintenir la pression sur le monde de la recherche.
Nous ne manquerons pas de vous tenir informés dès que nous en saurons plus sur les raisons exactes qui ont mis un terme prématuré à cet essai clinique.
06/03/2020
Notre Newsletter du printemps dernier reprend de la page 4 à la page 8 les essais cliniques les plus prometteurs pour l'instant.
Le graphique ci-dessous est issu de l’édition du printemps 2019 de HDinsights. Il représente le “pipeline”, l’état de mise au point des différents traitements et thérapies actuellement en cours concernant la maladie de Huntington.
Informations générales
Depuis l’identification du gène de la maladie de Huntington en 1993, des équipes de chercheurs, aux quatre coins du globe, explorent différentes voies thérapeutiques. Notre association est régulièrement informée des avancées scientifiques majeures dans le domaine de la maladie de Huntington.
Mr Albert Counet, notre président, vous relate ci-dessous les informations importantes à ce sujet :
« Afin d’éviter la duplication des efforts et la dispersion des moyens, la recherche est coordonnée au niveau mondial par une fondation philanthropique américaine privée, la Fondation High-Q.
Parmi les projets financés par High Q, on trouve le Cure Huntington Disease Initiative (CHDI), créé afin d’accélérer la transition de la recherche sur la MH du laboratoire vers la clinique. CHDI fonctionne comme une entreprise de biotechnologies virtuelle, à but non-lucratif, dédiée à la recherche et au développement de médicaments pour la MH. Cette initiative a déjà généré environ 130 projets avec un financement de plusieurs dizaines de millions de $.
High-Q sponsorise également le Réseau Européen EHDN « European Huntington Disease Network » créé en 2004 lorsqu’il est apparu souhaitable de créer une infrastructure indépendante des financements de l'industrie pharmaceutique pour effectuer ces recherches thérapeutiques.
European Huntington Disease Network tient un congrès biennal parallèlement au Congrès Huntington Européen (regroupant les associations Huntington européennes). Environ un millier de personnes (scientifiques, associations de familles, académiques, firmes pharmaceutiques et biotechnologiques) y participent. Le nombre, la variété et la qualité des participants témoignent de la solidarité constante du réseau et de l’intérêt grandissant des intervenants potentiels.
En alternance un Congrès Huntington Internationalest organisé également où les scientifiques et les associations Huntington à travers le mondese rencontrent pour échanger les dernières nouveautés ainsi que les bonnes pratiques.
Des informations détaillées peuvent également être obtenue sur le site www.HDBuzz.net
La confiance réaffirmée de la communauté scientifique
Des solutions vont progressivement être disponibles pour retarder / ralentir / atténuer les effets de la MH. Pas moins de 5 essais cliniques de phases II et III ont été réalisés en 2015 sur plus de 1.000 personnes, dans différents pays et sur 4 continents. Pour rappel, la phase III est la dernière avant l’arrivée du médicament chez les malades. En 2015 a également débuter, sur des humains, la phase I d’une étude visant à éliminer les agrégats de huntingtine dans le cerveau. Des procédures ont été testées avec succès sur toute la chaine animale (d’abord sur des cellules de souris puis in vivo jusqu’aux primates). Enfin plus de 20 tests et recherches diverses impliquant des firmes de bio technologies et des laboratoires universitaires ont commencer en 2015.
En 2017, plusieurs études et essais thérapeutiques ont montré des résultats prometteurs pour l'avenir...
3 éléments particuliers méritent l’attention des familles :
L’implication croissante des firmes pharmaceutiques,
Le rôle fondamental d’ENROLL-HD,
Pourquoi tout cela dure-t-il si longtemps ?
Implication croissante des firmes pharmaceutiques
On constate une implication croissante des grandes sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques dans la recherche de solutions pour la maladie de Huntington. Cela est vraisemblablement dû à la conjonction de 2 éléments :
Parmi les maladies neurologiques dégénératives la MH est la seule dont la cause est identifiée (le maudit gène !).
La conviction que des solutions pour la MH bénéficieraient vraisemblablement à d’autres maladies neuro-dégénératives (augmentant ainsi le marché potentiel).
On doit certainement ajouter les rôles fondamentaux que les organisations CHDI et EHDN jouent dans ce contexte. Elles permettent en effet une coordination de la recherche au plan mondial, selon des procédures et des standards de qualité stricts. En travaillant dans la recherche Huntington, tous les partenaires savent qu’ils s’inscrivent dans des cadres très clairs, transparents et rigoureux.
La disposition d’un pool considérable de candidats potentiels à des essais que constituent ENROLL-HD et REGISTRY (bientôt fusionnés en un fichier unique de plus de 25.000 personnes) permet d’accélérer les procédures de recrutement pour des tests transnationaux.
Et enfin, les actions de sensibilisation menées de par le monde par les différentes Associations Huntington jouent un rôle non négligeable dans la motivation des chercheurs de tous bords.
Le rôle fondamental d’ENROLL-HD
ENROLL-HD est une étude globale multi centres de la Maladie de Huntington. Elle est ouverte à la participation de familles MH en Amérique du Nord, Europe, Amérique Latine, Australie / Nouvelle Zélande et certains pays d’Asie. Le but ultime d’ENROLL-HD est d’accélérer la découverte et le développement de nouvelles thérapies pour la MH.
ENROLL-HD est également une plateforme pour faciliter la recherche clinique sur la MH de par le monde. L’étude donne accès à des données cliniques et des bio-spécimens collectés auprès des participants (de 25 à 35.000 personnes sur 200 sites et sur les 4 continents). Il encourage l’utilisation de données pour informer au sujet d’essais cliniques futurs et de faciliter le recrutement pour les essais en accélérant l’identification de candidats potentiellement éligibles pour ces essais.
Notre page concernant Enroll-HD est accessible en cliquant ici
Pourquoi tout cela dure-t-il si longtemps?
La réponse est simple : parce qu’on ne peut prendre aucun risque avec la sécurité. Avant qu’un médicament arrive sur le marché, différentes étapes doivent être franchies :
D’abord il faut une idée et de la recherche fondamentale qui permet de déterminer si une piste mérite d’être explorée,
Puis commencent les phases précliniques (avant de passer aux essais sur des humains)
Essais « in vitro » sur des modèles animaux,
Essais « in vitro » sur des cellules humaines),
Essais « in vivo » sur des animaux (d’abord des rongeurs, puis des petits mammifères, enfin sur des primates),
Enfin commencent les essais cliniques sur des humains,
Phase I : pour s’assurer de la sécurité du médicament,
Phase II : pour tester la pertinence du médicament (dosage et posologie),
Phase III : généralisation sur un plus grand nombre de personnes pour s’assurer que tout fonctionne comme prévu.
Finalement, si toutes les étapes sont franchies, introduction d’une demande de mise sur le marché auprès des autorités régulatrices.
Chaque étape doit être organisée, exécutée, contrôlée puis évaluée selon des règles et procédures très strictes. Il s’agit de la santé et de la vie de personnes et aucun risque ne peut être pris. Par le passé, dans le cadre d’autres maladies, des procédures mal maîtrisées ont parfois conduit à des conséquences très graves.
Huntington étant une maladie rare, invalidante et à pronostic fatal, bénéficie cependant d’une procédure simplifiée permettant d’un peu accélérer le processus (par ex. un essai de Phase III peut se faire sur moins de patients que pour un médicament « grand public »). »
0032 (0)4 225 87 33 
info@huntington.be
BE55 0013-1345-2344 
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